Simone苯丁酸钠
的有关信息介绍如下：
苯丁酸钠（sodium phenylbutyrate）是1996年经美国FDA批准上市的药物，用于治疗因氨基甲酰磷酸合成酶、鸟氨酸氨甲酰转移酶或精氨基琥珀酸合成酶缺乏导致的慢性尿素循环紊乱。该药为前体药物，在体内转化为苯乙酸盐，通过与谷氨酸和氨结合生成苯乙酰谷酰胺促进含氮废物排泄，降低血氨及血谷氨酸浓度 。研究显示其可通过抑制PDKs上调PDHC活性及调控HDACs活性发挥抗肿瘤作用，并已开展治疗卵巢储备功能减退的临床试验（注册号ChiCTR2500101552） 。
苯丁酸钠需配合饮食蛋白限制使用，适用于新生儿完全酶缺乏及迟发性部分酶缺乏患者。常见不良反应包括口感差可能影响治疗依从性 。
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